FDA生物藥劑學指南（國外食品藥品法律法規編譯叢書） pdf epub mobi txt 电子书 下载 2025

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藥渡經緯信息科技（北京）有限公司 著

圖書標籤:

• 生物藥劑學
• FDA
• 生物製藥
• 藥物研發
• 法規
• 指南
• 生物類似藥
• 藥品審批
• 美國FDA
• 國外法規

出版社： 中国医药科技出版社

ISBN：9787506794084

版次：1

商品编码：12304111

包装：平装

开本：16开

出版时间：2018-02-01

用纸：纯质纸

內容簡介

根據國傢食品藥品監督管理總局2016年工作重點“加強食品藥品安全標準建設、各類企業生産經營行為規範建設、藥品醫療器械研發技術指導原則建設、法規規章製度建設”的要求，在總局領導下，經過充分調研，啓動瞭《FDA食品藥品安全法律法規叢書》《EMEA與ICH法律法規叢書》的編譯，組織中國藥科大學、四川大學華西藥學院、中國藥典委員會等專傢籌建叢書專傢委員會編譯本叢書。本叢書適閤藥事管理專業人員及對國外藥事管理法規有興趣的讀者閱讀。

目錄

第一章 生物樣品分析方法驗證指導原則
第二章 局部作用的鼻氣霧劑和鼻噴霧劑生物利用度和生物等效性研究
第三章 1999年6月指導原則草案的統計學信息以及1999年8月18日公布的體外生物等效性數據的統計學信息
第四章 皮膚外用皮質激素類藥物：體內生物等效性研究指導原則
第五章 口服固體速釋製劑溶齣度試驗技術指導原則
第六章 口服緩釋製劑體內外相關陛研究技術指導原則
第七章 食物影響生物利用度和餐後生物等效性研究指導原則
第八章 硫酸奧西那林和沙丁胺醇吸入氣霧劑(定量吸入氣霧劑
生物等效性體外研究要求指導原則
第九章 評價生物等效性的統計學方法指導原則
第十章 基於生物藥劑學分類係統的速釋固體口服製劑體內生物利用度和生物等效性研究的豁免指導原則
第十一章 以藥動學參數為終點評價指標的仿製藥生物等效性研究指導原則
第十二章 新藥臨床研究或新藥上市申請中生物利用度和生物等效性研究指導原則——一般考慮
第十三章 含BCSl類和3類藥物的口服固體速釋製劑的溶齣試驗和質量標準指導原則
名詞術語總錶

《醫藥研發創新與監管前沿：生物藥技術審評要點解析》 引言 生物藥，以其精準靶嚮、高效低毒的特性，正以前所未有的速度革新著醫藥産業格局，為人類健康帶來福音。然而，生物藥研發過程復雜，技術壁壘高，其上市審批也麵臨著嚴峻的挑戰。全球各國監管機構，特彆是以美國食品藥品監督管理局（FDA）為代錶的先行者，在長期實踐中積纍瞭寶貴的經驗，製定瞭一係列指導原則，為生物藥的研發、生産和審評提供瞭清晰的路徑。本書並非對既有法規的簡單羅列或翻譯，而是基於對這些國際前沿監管理念的深刻理解，聚焦生物藥研發與審評中的關鍵技術要點，旨在為我國醫藥研發機構、生産企業、科研人員以及監管部門提供一份兼具理論深度和實踐指導意義的參考。 本書的編寫目標，是站在全球生物藥監管的製高點，提煉齣當前生物藥技術審評的核心關注點，分析其中的技術難點與創新方嚮。我們不重復羅列枯燥的法律條文，而是深入探討其背後所蘊含的科學邏輯、風險評估策略以及監管目標。通過對生物藥生命周期各個階段的審評要點進行係統梳理，我們希望能夠幫助從業者們更精準地把握研發方嚮，更有效地應對監管挑戰，從而加速我國生物藥的創新步伐，早日將優質的創新藥物惠及全球患者。 第一部分：生物藥研發的創新驅動與監管基礎 1. 生物藥的定義、分類與發展趨勢 定義與範疇： 本部分將首先清晰界定生物藥的概念，區分其與小分子化學藥物的根本區彆，並根據生物來源、作用機製、生産工藝等維度，對當前主流的生物藥類型進行係統梳理，包括重組蛋白、單剋隆抗體、基因治療産品、細胞治療産品、疫苗、血液製品等。 技術驅動的創新浪潮： 深入剖析基因工程、細胞工程、蛋白質工程、抗體工程等關鍵技術如何驅動生物藥的飛速發展。探討CRISPR-Cas9、CAR-T、mRNA疫苗等顛覆性技術如何開闢新的治療領域。 全球市場與發展前景： 分析全球生物藥市場的發展現狀、增長驅動因素以及未來發展趨勢。重點關注生物藥在腫瘤、自身免疫性疾病、罕見病等領域的應用前景，並探討技術進步、臨床需求、政策支持等對行業發展的影響。 2. 生物藥監管的全球視野與核心理念 國際監管框架： 介紹國際上主要的生物藥監管機構，如FDA（美國）、EMA（歐洲）、PMDA（日本）等，以及它們的監管職責和核心理念。 風險導嚮的審評原則： 闡釋生物藥監管的核心是基於風險的評估。詳細解讀如何通過科學的風險評估，在保障公眾健康和藥品安全有效之間取得平衡。 科學性、一緻性與透明度： 強調生物藥審評的科學性原則，即以充分的科學證據為基礎。同時，探討監管決策的一緻性以及信息公開透明的重要性，以提升行業的信心和可預測性。 早期介入與持續監管： 介紹鼓勵研發早期與監管機構溝通的理念，以及對上市後産品質量進行持續監管的重要性。 第二部分：生物藥臨床前研究的關鍵考量與審評要點 1. 藥物發現與候選藥物選擇 靶點驗證與創新性： 探討如何進行科學的靶點驗證，以證明靶點與疾病的關聯性。分析候選藥物的創新性評估，包括新穎的分子實體、作用機製或適應癥。 體外與體內活性評估： 詳細闡述用於評估生物藥體外和體內活性的關鍵實驗設計與方法。重點關注生物活性測定（Bioassay）的準確性、可靠性及可重復性。 藥理學與毒理學初步評估： 介紹在候選藥物選擇階段進行的藥理學研究（藥效學、藥代動力學初步探索）和初步毒理學評估，以及這些研究如何指導藥物的進一步開發。 2. 藥效學研究：揭示藥物的作用機製與療效潛力 作用機製的闡明： 深入探討如何通過多角度的實驗，清晰地闡明生物藥的作用機製，包括與靶點的結閤、信號通路的激活或抑製、細胞功能的調控等。 劑量-效應關係研究： 強調建立可靠的劑量-效應模型的重要性，以預測藥物在體內的預期療效。 模型係統的選擇與驗證： 詳細介紹在不同疾病領域選擇和驗證閤適的體外細胞模型、體內動物模型（同源模型、異種模型、人源化模型等）的原則和方法。 生物活性測定的設計與驗證： 重點分析生物活性測定（Bioassay）作為生物藥定性和定量評估的關鍵技術。闡述其設計原則、方法學選擇（如ELISA、細胞增殖測定、免疫細胞功能測定等）、建立的準確性、精確度、特異性、敏感性、耐用性等關鍵驗證指標，以及如何確保不同批次間的生物活性穩定性。 3. 藥代動力學（PK）與藥效動力學（PD）研究 PK研究：藥物在體內的“旅程” 吸收、分布、代謝、排泄（ADME）： 詳細闡述生物藥在體內的吸收、分布、代謝和排泄過程，特彆關注其與小分子藥物的不同之處，例如FcRn介導的循環、糖基化對清除速率的影響等。 生物利用度與給藥途徑： 分析不同給藥途徑（如皮下注射、靜脈注射）對生物藥生物利用度的影響，以及如何通過PK研究優化給藥方案。 PK/PD關係： 探討PK參數與PD效應之間的關聯，為劑量選擇提供科學依據。 PD研究：藥物在體內的“作為” 靶點占有率與生物標誌物： 介紹如何通過評估藥物與靶點的結閤程度、靶點下遊生物標誌物的變化來反映藥物的生物活性。 免疫原性評估： 深入解析生物藥可能誘導的免疫原性，包括抗藥物抗體（ADA）的産生及其對藥物安全性和有效性的影響。闡述ADA的檢測方法、免疫原性預測與管理策略。 PK/PD模型的建立與應用： 介紹如何利用PK/PD模型預測藥物的臨床療效，並指導臨床試驗設計。 4. 毒理學研究：保障藥物的安全性 急性、亞慢性與慢性毒性研究： 詳細闡述不同時程毒性研究的設計要求，包括物種選擇、劑量設置、觀察指標等，以評估藥物的潛在毒性。 安全性藥理學研究： 重點關注對心血管、呼吸、中樞神經係統等關鍵係統的潛在影響，以及相關的評估方法。 遺傳毒性、生殖發育毒性、緻癌性研究： 介紹這些關鍵的安全性評價研究，以及其在審評中的重要性。 免疫毒性研究： 鑒於生物藥的免疫原性，深入探討免疫毒性研究的設計與評估，包括對免疫係統的抑製或激活效應。 特殊毒性研究： 如對特定器官（肝髒、腎髒）的毒性，以及針對基因治療和細胞治療産品的特殊毒性考量（如插入突變、脫靶效應等）。 毒性機製研究： 強調深入探究毒性産生機製的重要性，以便於風險管理和規避。 第三部分：生物藥生産與質量控製的嚴苛要求 1. 生産工藝開發與優化 上遊工藝（細胞培養/發酵）： 詳細介紹細胞係構建、培養基優化、細胞培養過程控製（溫度、pH、溶解氧等）、批次間一緻性的重要性。 下遊工藝（純化）： 闡述多種純化技術（如層析、超濾、滲析等）的選擇與組閤，以獲得高純度的目標蛋白。強調工藝參數的穩健性和可控性。 生産工藝的放大與驗證： 探討從實驗室規模到商業化生産規模放大過程中的關鍵挑戰，以及工藝驗證的要求，以確保産品質量的均一性。 雜質譜研究與控製： 重點分析生物藥生産過程中産生的各類雜質（宿主細胞蛋白、宿主細胞DNA、工藝相關蛋白、降解産物等）的鑒定、定量與控製策略。 2. 質量研究與分析方法開發 結構錶徵： 探討用於全麵錶徵生物藥三維結構（一級、二級、三級、四級結構）的分析技術，如質譜、NMR、X射綫晶體學、圓二色譜等。 生物活性測定： 再次強調生物活性測定在放行檢驗中的核心地位。詳細探討不同類型生物活性測定的方法學選擇（如基於細胞的測定、酶活性測定、受體結閤測定等）以及其驗證要求。 理化性質分析： 介紹對生物藥聚集體、片段、電荷異質性、糖基化等關鍵理化性質的錶徵和控製。 雜質檢測方法： 詳細闡述針對不同類型雜質（如宿主細胞蛋白、DNA、內毒素、細菌、真菌等）的靈敏、特異的檢測方法開發與驗證。 方法學驗證： 強調所有用於質量控製的分析方法都必須經過嚴格的驗證，以確保其準確性、精密度、專屬性、綫性、範圍、耐用性和檢測限/定量限。 3. 質量控製策略與放行檢驗 關鍵質量屬性（CQAs）的識彆與控製： 明確生物藥的哪些屬性對其安全性和有效性至關重要，並建立相應的控製策略。 原材料與中間産品的控製： 強調對生産過程中關鍵原材料（如細胞培養基組分）和中間産品的質量控製。 批次放行檢驗： 詳細闡述生物藥上市前每個生産批次需要進行的全麵放行檢驗項目，包括外觀、純度、生物活性、雜質含量等。 穩定性研究： 介紹長期穩定性、加速穩定性、強製降解試驗的設計與實施，以確定産品的有效期和貯藏條件。 第四部分：生物藥臨床試驗設計與審評要點 1. 臨床前到臨床的轉化 IND（新藥臨床試驗申請）/CTA（臨床試驗申請）遞交要求： 介紹申請臨床試驗所需的全部資料，包括CMC（化學、製造和控製）信息、非臨床研究數據、臨床前藥理毒理評估等。 早期臨床研究策略： 探討I期臨床試驗（安全性、耐受性、PK/PD）的設計原則，如何為II期臨床試驗提供初步的療效證據。 2. 臨床試驗設計與方案要點 研究終點與評估指標： 明確臨床試驗的科學、可測量的研究終點，以及用於評估藥物療效和安全性的關鍵指標。 受試者選擇與納入/排除標準： 強調根據疾病特點和藥物作用機製，設計閤理的受試者選擇標準，以提高試驗的代錶性和結果的可靠性。 劑量遞增與劑量優化： 探討在臨床試驗中如何科學地進行劑量遞增，以確定最佳的治療劑量。 適應性設計與靈活方案： 介紹在生物藥臨床試驗中可能采用的適應性設計，以及如何提高試驗效率。 生物標誌物的應用： 強調生物標誌物在預測療效、監測療效、識彆獲益人群以及輔助診斷中的作用。 免疫原性監測與評估： 詳細闡述在臨床試驗中如何係統地監測和評估抗藥物抗體的産生及其對療效和安全性的影響。 3. 生物藥的審評關鍵點 安全性評估： 重點關注藥物在臨床試驗中齣現的任何不良事件，特彆是可能與藥物直接相關的嚴重不良事件（SAEs）。 有效性證據： 評估臨床試驗結果是否提供瞭充分的證據支持藥物的臨床療效，是否達到瞭預設的研究終點。 風險-獲益評估： 審評機構將綜閤考慮藥物的潛在獲益和潛在風險，做齣上市批準的決策。 PK/PD/PD-PK/PD-Efficacy（藥代動力學/藥效動力學/藥效動力學-療效）關係的整閤分析： 強調對這些數據的整閤分析，以全麵理解藥物的體內行為和藥效學效應。 生物等效性（Biosimilarity）的評估： 對於生物類似藥，重點在於證明其與參照藥在質量、安全性和有效性方麵具有高度相似性。 第五部分：生物藥的生命周期管理與未來展望 1. 上市後監管與持續監測 上市後安全性監測（Pharmacovigilance）： 介紹如何建立完善的上市後不良反應監測係統，持續收集和評估藥物的安全性信息。 上市後研究（Phase IV Studies）： 探討開展上市後研究的目的，例如進一步確認療效、探索新適應癥、評估長期安全性等。 生産工藝變更的控製與申報： 詳細說明生物藥生産工藝變更的評估原則、申報要求和審批流程。 産品質量的持續監控： 強調企業應持續監控産品質量，及時發現並處理可能齣現的質量問題。 2. 生物類似藥（Biosimilars）的規範與挑戰 生物類似藥的定義與研發策略： 闡述生物類似藥與原研生物藥的區彆，以及其研發麵臨的技術挑戰。 生物等效性評估的關鍵考量： 詳細分析生物類似藥的質量研究、非臨床研究和臨床研究中，如何證明其與原研藥的生物等效性。 全球生物類似藥市場的發展與監管動態： 介紹全球生物類似藥市場的發展趨勢，以及主要監管機構在生物類似藥審評方麵的最新進展。 3. 新型生物藥的審評前沿 基因治療與細胞治療産品的審評： 重點關注這些創新療法在安全性（如脫靶效應、緻瘤性）、有效性、生産工藝復雜性等方麵的獨特審評挑戰，以及監管機構的最新應對策略。 mRNA疫苗與新一代疫苗的審評： 探討mRNA技術在疫苗開發中的優勢，以及在審評中需要重點關注的方麵。 個體化治療與伴隨診斷： 介紹精準醫療背景下，生物藥與伴隨診斷的結閤，以及相關的審評考量。 結論 本書旨在為生物藥研發和審評領域的研究者、從業者提供一個係統、深入的視角，幫助他們理解當前國際前沿的監管要求和技術考量。通過對生物藥研發創新、臨床前研究、生産質量控製、臨床試驗設計以及生命周期管理等關鍵環節的詳盡解析，我們期望能夠激發更多的創新靈感，提升研發的效率與成功率，並最終為推動中國生物藥産業的健康、快速發展貢獻一份力量。麵對日新月異的科技進步和不斷演變的監管環境，持續學習、深入研究、積極溝通將是所有參與者共同的課題。 ---

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這本書的齣現，就像是為我這個在生物醫藥領域摸索的“小白”點亮瞭一盞明燈。盡管我對生物藥劑學這個概念並不陌生，但作為一個非專業人士，我總覺得隔著一層神秘的麵紗，無法窺探其全貌。FDA的指南，顧名思義，一定是充滿瞭嚴謹的科學論證和詳實的監管要求。我期待這本書能夠用一種相對易懂的方式，解釋生物藥進入人體後會發生什麼，包括它是如何被吸收的，如何在體內循環，又如何最終被清除。 我還想知道，書中是否會涉及藥物製劑設計與生物利用度的關係。畢竟，同樣的活性成分，不同的製劑形式，其在體內的錶現可能會有天壤之彆。這本書會提供關於如何選擇閤適的輔料、如何優化藥物釋放速率等方麵的指導嗎？另外，對於一些靶嚮性很強的生物藥，書中是否會強調其在特定組織或細胞中的分布和蓄積情況，以及這些因素如何影響其療效和安全性？我希望這本書能幫助我構建起一個初步的、但又足夠堅實的生物藥劑學基礎知識體係。

评分☆☆☆☆☆

“FDA生物藥劑學指南”這個名字，讓我想到瞭我在學術期刊上閱讀的許多關於藥物代謝、藥物相互作用以及藥物傳遞係統的最新研究。雖然那些文章大多是純粹的學術探討，但總是會觸及到一個核心問題：如何確保藥物能夠安全有效地到達作用靶點，並在體內發揮預期的療效。而FDA的指南，在我看來，就是將這些前沿的科學理念，轉化為實際的監管要求和操作規範。 我特彆期待書中能夠詳細解釋生物藥的藥代動力學（PK）和藥效學（PD）是如何被量化的，以及這些數據在藥物研發的各個階段扮演的角色。例如，在臨床前研究中，我們如何通過PK/PD模型來預測藥物在人體的行為？在臨床試驗中，如何通過PK/PD研究來優化劑量和給藥方案？這本書會不會提供一些經典的案例分析，來佐證其理論和方法的有效性？同時，我也很好奇，在生物藥劑學領域，FDA是如何看待和評估生物類似藥的，這對於整個生物藥産業的發展至關重要。

评分☆☆☆☆☆

“FDA生物藥劑學指南”這個書名，直接點齣瞭我一直以來關注的一個核心領域。生物藥的開發，尤其是那些結構復雜、生産工藝獨特的生物製品，其藥劑學方麵的考量至關重要，直接關係到藥物的療效和安全性。我一直覺得，一本權威的指南，能夠為研究人員和開發者提供清晰的指引，避免在研發過程中走彎路。 我非常好奇，這本書會如何詳細闡述生物藥在不同給藥途徑下的吸收特性。例如，注射給藥是最常見的，但不同類型的注射（皮下、肌肉、靜脈）對生物利用度的影響有多大？如果涉及到一些新型的給藥方式，比如口服生物藥（雖然目前還比較少見），這本書又會給齣怎樣的考量？此外，我也想知道，書中是否會深入探討生物藥在不同儲存和處理條件下的穩定性問題，以及這些因素對藥品質量和療效可能帶來的影響。畢竟，從生産綫到患者手中，藥物需要經曆漫長的運輸和儲存過程，穩定性是保證藥物品質的關鍵。

评分☆☆☆☆☆

看到“FDA生物藥劑學指南”這個書名，我腦海裏立刻浮現齣無數個關於生物藥物開發和審批的畫麵。生物藥，不同於傳統的小分子化學藥，其復雜性、生産工藝的獨特性以及免疫原性等問題，都對監管提齣瞭更高的要求。而FDA，作為行業標杆，其製定的指南無疑具有極高的參考價值。我特彆好奇，這本書會如何闡述生物藥在人體內的吸收、分布、代謝和排泄（ADME）的規律，以及這些規律在藥品開發過程中如何被研究和評估。 此外，隨著技術的發展，單剋隆抗體、重組蛋白、基因治療、細胞治療等新型生物藥層齣不窮，這本書會不會涉及這些新興領域？它將如何指導研究者們進行藥代動力學和藥效學研究，以支撐這些復雜生物藥的安全性評估？我猜想，指南中一定會有關於生物等效性、免疫原性評估、雜質控製等關鍵方麵的詳細闡述。對我來說，這本書的價值不僅僅在於提供知識，更在於它能幫助我們構建一個完整的認知框架，理解從實驗室到市場的每一步是如何被科學和法規所驅動的。

评分☆☆☆☆☆

這本書的名字就足夠吸引我瞭，FDA的生物藥劑學指南，這簡直是生物醫藥領域從業者和研究者夢寐以求的寶藏！我一直以來都對生物藥劑學的發展和監管體係的演變感到好奇，特彆是FDA作為全球最具影響力的藥品監管機構之一，其指南的重要性不言而喻。雖然我可能不是直接的從業者，但作為一名對生命科學前沿保持高度關注的愛好者，我總想瞭解最新的科學進展是如何被轉化為臨床應用，以及在這個過程中，科學的嚴謹性和監管的規範性是如何並行不悖的。 這本書名中的“國外食品藥品法律法規編譯叢書”更是讓我眼前一亮。這意味著它不僅僅是單純的指南翻譯，而是在法律法規的框架下，深入解讀FDA在生物藥劑學領域的考量和決策邏輯。我一直認為，理解一個領域的精髓，不僅要掌握其技術層麵的知識，更要洞悉其背後的政策和法規導嚮。畢竟，科學研究最終是要服務於人類健康的，而規範的監管正是保障這種服務安全有效的重要環節。我非常期待這本書能夠揭示FDA是如何在鼓勵創新與確保安全之間取得平衡的，它對生物藥劑學研究和開發的具體指導原則是什麼？在審評過程中，又會重點關注哪些方麵？這些疑問都讓我迫不及待地想要一探究竟。

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活动价格便宜，书质量很好，字迹清晰

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还不错！跟书店买的一样是正版！不是盗版

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送货快，学习深造好材料！！！

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很好的资料，介绍比较清晰

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FDA监管程序手册（国外食品药品法律法规编译丛书）