美國罕見病藥物法律法規（國外食品藥品法律法規編譯叢書） pdf epub mobi txt 电子书 下载 2025

☆☆☆☆☆

蔣蓉 著

圖書標籤:

• 罕見病
• 藥物
• 法律法規
• 美國
• 食品藥品
• 醫藥
• 法規
• 編譯
• 國外法律
• 醫學

出版社： 中国医药科技出版社

ISBN：9787506796743

版次：1

商品编码：12322357

包装：平装

丛书名： 国外食品药品法律法规编译丛书

开本：16开

出版时间：2018-03-01

用纸：纯质纸

産品特色

內容簡介

本書共兩章，第一章主要介紹瞭美國各法律法規中與罕用藥相關的條款；第二章介紹瞭與罕用藥相關的各行業指南。

目錄

第一章 法規
聯邦食品藥品和化妝品法案
分章B——罕見病用藥
罕見病藥物法案
簡稱
《聯邦食品藥品和化妝品法案》修正案
“罕見病藥物的認定
“對未獲專利的罕見病藥物的保護
“罕見病藥物研究的公開協議
“分章A——藥物和器械”
FDA安全及創新法案

第九章 藥物審批和患者可及性

第二章 指南
罕見病：藥物工業發展指南的常見問題
Ⅰ．引言
Ⅱ．背景
Ⅲ．自然史研究
Ⅳ．疾病病理生理學和生物標記物的使用
Ⅴ．非臨床研究
Ⅵ．臨床有效終點
Ⅶ．證明有效性和安全性
Ⅷ．化學、製造和控製
附錄 名詞術語總錶

《罕見病藥物的全球治理：從研發到可及的法律與政策透視》 內容梗概： 本書旨在深入剖析全球範圍內罕見病藥物的研發、審批、定價、可及性以及相關知識産權保護等關鍵環節所涉及的復雜法律與政策框架。聚焦於不同國傢和地區如何通過立法與政策設計，應對罕見病藥物研發的固有挑戰，平衡創新激勵與公共健康需求，並最終確保患者能夠獲得亟需的治療。本書將從宏觀視角齣發，係統梳理罕見病藥物監管的演進曆程、核心原則與主要模式，並選取若乾代錶性國傢（如美國、歐盟、日本等）的典型案例進行深入研究，揭示其獨特的法律製度設計及其背後的社會經濟考量。 章節要點： 第一部分：罕見病藥物研發的法律挑戰與激勵機製 第一章：罕見病藥物定義的法律界定與政策意涵 罕見病的全球性定義現狀及其差異性：本書將首先探討各國在界定“罕見病”時的標準和依據，分析這些定義對後續藥物研發和政策支持的影響。例如，不同國傢可能基於發病率、疾病嚴重性、治療手段的缺乏等因素進行界定，這些差異直接關聯到藥物的 Orphan Drug Designation（孤兒藥認定）資格，進而影響其在研發階段可獲得的優惠政策。 孤兒藥認定（Orphan Drug Designation）的法律屬性與程序：詳細解析孤兒藥認定的核心目的，即通過提供一係列政策激勵，鼓勵製藥企業投入資源研發那些經濟迴報可能較低但對少數患者至關重要的藥物。剖析各國孤兒藥認定的申請流程、評審標準、以及成功認定所帶來的實質性法律和經濟效益，如市場獨占期延長、費用減免、臨床試驗費用補貼等。 研發激勵政策的法律基礎與有效性評估：係統梳理各國為鼓勵罕見病藥物研發而設計的各類激勵措施，包括但不限於：稅收優惠、研發補貼、臨床試驗費用報銷、優先審評審批通道、以及市場獨占期的法律保障。對這些激勵政策的有效性進行多維度分析，探討其在推動創新、加速研發進程、降低企業風險方麵的實際成效，並討論潛在的弊端，如過度激勵、資源錯配等。 第二章：罕見病藥物的臨床試驗設計與監管：法律與倫理的交織 罕見病患者招募的法律與倫理考量：由於罕見病患者數量稀少，臨床試驗的患者招募麵臨獨特挑戰。本章將深入探討相關的法律規定和倫理指南，如何保障患者權益，確保知情同意的有效性，以及如何平衡科學研究的嚴謹性與患者急切的治療需求。 小樣本臨床試驗的證據要求與監管審批：分析罕見病藥物臨床試驗在樣本量上的局限性，以及監管機構如何適應這一特點，製定相應的證據要求。探討在缺乏大規模隨機對照試驗的情況下，如何評估藥物的安全性與有效性，並闡釋加速審批（Accelerated Approval）和有條件批準（Conditional Approval）等監管工具的法律依據和實踐操作。 跨國臨床試驗的法律協調與數據互認：隨著全球化深入，罕見病藥物的臨床試驗日益呈現跨國性。本章將探討不同國傢在臨床試驗法規上的差異，以及如何進行有效的法律協調，以實現數據的互認和共享，提高研發效率。 第二部分：罕見病藥物的上市審批與監管：全球比較與本土化實踐 第三章：罕見病藥物的審批路徑：通用性與特殊性 不同國傢/地區審批機構的職能與管轄範圍：對比分析美國食品藥品監督管理局（FDA）、歐洲藥品管理局（EMA）、日本藥品醫療器械綜閤機構（PMDA）等主要國傢/地區藥品監管機構在罕見病藥物審批方麵的職能定位、組織架構和審批流程。 快速審批通道（Expedited Pathways）的法律框架與實踐：詳細介紹各國為加速罕見病藥物上市而設立的各類快速審批通道，如FDA的優先審評（Priority Review）、加速審批（Accelerated Approval），EMA的優先藥物（PRIME）計劃等。分析這些通道的法律基礎、申請條件、審批標準、以及上市後監管要求。 上市後承諾（Post-marketing Commitments）與安全監測的法律責任：探討在加速審批情況下，企業需要承擔的上市後研究與監測義務，以及相關的法律責任。分析監管機構如何通過上市後承諾，進一步收集藥物的長期療效和安全性數據，以完善對罕見病藥物的監管。 第四章：罕見病藥物的可及性與定價：法律與經濟學的博弈 罕見病藥物的定價機製及其法律睏境：分析罕見病藥物高昂定價背後的動因，包括研發成本、市場規模、以及為覆蓋研發風險而設定的定價策略。探討各國在藥品定價方麵所麵臨的法律與政策挑戰，如政府在藥品價格談判中的作用、價格控製的法律依據、以及如何平衡企業盈利與患者可及性。 可及性保障的法律工具與政策實踐：梳理各國為提高罕見病藥物可及性而采取的法律與政策工具，包括：公共衛生基金支持、政府集中采購、價格談判與協商、以及藥品福利管理（PBM）等。重點分析這些措施在降低患者自付費用、擴大醫保覆蓋範圍等方麵的作用。 醫保支付體係與罕見病藥物的納入：研究各國醫保體係如何界定罕見病藥物的支付範圍，以及納入標準和評估流程。探討在有限的醫保資源下，如何對罕見病藥物進行成本效益評估，並做齣公平閤理的支付決策。 第三部分：知識産權、數據保護與全球閤作 第五章：罕見病藥物的知識産權保護：專利、數據與市場獨占 專利法的保護與罕見病藥物的創新激勵：深入分析專利製度如何為罕見病藥物的研發提供法律保護，激勵企業進行高風險、高投入的創新。探討專利期限、專利侵權判定等關鍵問題。 數據獨占期（Data Exclusivity）的法律意義與應用：解析數據獨占期在罕見病藥物保護中的作用，區彆於專利保護，它主要保護瞭為獲得批準而提交的臨床試驗數據。探討不同國傢在數據獨占期的長度、範圍和申請條件上的差異。 市場獨占期（Market Exclusivity）的法律框架與實踐：詳述孤兒藥認定後通常會附帶的市場獨占期，在此期間，監管機構不得批準其他企業申請相同適應癥的仿製藥或生物類似藥。分析市場獨占期在保障企業研發投入迴報、維持藥品供應穩定性等方麵的關鍵作用。 第六章：全球罕見病藥物治理的挑戰與未來展望 罕見病患者權益在全球治理中的地位：探討國際社會如何通過各種框架和倡議，提升罕見病患者在全球範圍內的權益保障。分析國際組織、非政府組織在推動罕見病政策發展中的作用。 跨國閤作與信息共享的法律機製：研究在罕見病藥物研發、審批、可及性等領域，各國之間如何通過信息共享、聯閤評審、建立互認機製等方式，促進全球閤作，提高效率，降低成本。 罕見病藥物治理的未來趨勢：展望罕見病藥物治理的未來發展方嚮，包括基因療法、細胞療法等前沿技術帶來的新挑戰，以及個性化醫療、精準醫療模式下，法律與政策如何進行調整和創新，以更好地服務於罕見病患者。 本書特色： 本書的顯著特色在於其全球視野與深度分析的結閤。它不僅梳理瞭美國在罕見病藥物法律法規方麵的實踐，更將其置於全球比較的框架下，深入研究瞭歐盟、日本等主要經濟體的相關法律和政策。通過對不同國傢和地區的政策工具、審批路徑、市場準入策略進行對比分析，本書能夠為讀者提供一個更全麵、更深刻的理解。 其次，本書在法律條文解讀之外，更注重政策背後的邏輯與價值權衡。罕見病藥物的法律與政策涉及復雜的倫理、經濟和社會因素，本書力圖揭示這些因素如何在立法和監管決策中相互作用，從而幫助讀者理解法律製度的形成機製和演變邏輯。 再者，本書具備前瞻性，不僅迴顧瞭既往的實踐，也探討瞭前沿技術（如基因療法、細胞療法）對現有法律框架提齣的挑戰，並展望瞭未來罕見病藥物治理的發展趨勢。 最後，本書力求語言嚴謹、論證充分，避免使用過於學術化或晦澀的術語，力求讓包括法律專業人士、醫藥行業從業者、患者組織以及對罕見病領域感興趣的公眾都能從中獲益。 適用讀者： 從事醫藥研發、注冊、法務、市場準入等工作的企業專業人士。 關注罕見病藥物政策的政府監管部門、醫保機構、公共衛生研究人員。 法律專業學生、研究者，特彆是涉及醫藥法、知識産權法、衛生法領域的師生。 罕見病患者組織及其成員，以及關心罕見病群體權益的社會公眾。 本書將為理解和應對罕見病藥物所帶來的全球性挑戰提供寶貴的理論支持和實踐參考。

评分☆☆☆☆☆

作為一名在藥物政策研究領域工作多年的學者，我一直對不同國傢在罕見病藥物監管方麵的差異性及其對全球藥物可及性的影響深感好奇。這次閱讀《美國罕見病藥物法律法規》，讓我對美國這一先行者的探索和實踐有瞭更為係統和深入的認識。這本書的編譯工作做得相當紮實，不僅收錄瞭重要的法律條文，更重要的是，它對這些法規的背景、目的以及潛在影響進行瞭深入的解讀，這對於理解美國罕見病藥物政策的形成機製至關重要。我尤其對書中關於激勵措施的討論印象深刻，例如稅收抵免、市場獨占期延長等，這些政策設計是如何平衡創新動力與患者支付能力之間的關係的。此外，書中對監管機構（如FDA）在審批流程中的角色、與申辦方的溝通機製，以及對上市後監管的要求，都進行瞭詳細的闡述。這本書提供瞭一個寶貴的視角，讓我們能夠從宏觀層麵理解美國如何通過立法和監管手段，積極推動罕見病藥物的研發和可及性，這對我們反思和改進國內相關政策具有重要的啓示意義。

评分☆☆☆☆☆

作為一名醫療領域的風險投資人，我對能夠識彆和支持具有顛覆性潛力的創新藥物項目有著高度的敏感性。在評估一個罕見病藥物項目時，除瞭其科學的先進性和市場潛力，我對項目所處的法律法規環境有著極其嚴苛的要求。這本書《美國罕見病藥物法律法規》恰好滿足瞭我的這一需求。它以一種極為專業且詳盡的方式，梳理瞭美國在罕見病藥物領域的法律框架。我尤其關注書中關於“藥物研發激勵政策”的分析，例如FDA的孤兒藥認定以及由此帶來的市場獨占期，這直接關係到項目投資的潛在迴報和風險。此外，書中對“加速審批通道”和“突破性療法認定”等機製的詳細闡述，讓我能夠更精準地評估項目的研發路徑和上市時間錶。對於投資決策而言，這些信息至關重要，它們能夠幫助我判斷一個項目在美國市場的可行性和前景。雖然這本書的內容偏嚮法律法規的編譯和解讀，但我相信，在理解這些法規的背後邏輯和操作細節後，我能夠更清晰地評估罕見病藥物項目的風險，並做齣更明智的投資判斷。

评分☆☆☆☆☆

這本書的齣現，簡直就是為我這樣長期在罕見病藥物研發一綫摸爬滾打的從業者量身定做的。我們常常麵臨著一個巨大的挑戰：如何在一個充滿不確定性的法規環境中，推動一款具有革命性潛力的罕見病藥物從實驗室走嚮市場，最終惠及那些急切等待的患者。這本書，就像一本精準導航的羅盤，指引我們在錯綜復雜的國外食品藥品法律法規海洋中找到方嚮。它不僅僅是羅列條文，更重要的是，通過編譯和解讀，深入淺齣地剖析瞭美國在罕見病藥物審批、定價、市場準入等關鍵環節的政策邏輯和實踐操作。其中關於孤兒藥認定標準、加速審批通道的詳細介紹，以及對藥物研發過程中臨床試驗設計、數據提交的嚴格要求，都為我們提供瞭非常實操性的指導。我尤其關注書中關於“藥物可及性”和“價格談判”的部分，這對於我們在全球範圍內開展罕見病藥物的商業化策略至關重要。雖然具體的案例分析部分還在深入閱讀中，但僅從其框架和理論部分的深度來看，這本書無疑會成為我工作案頭的必備參考書，幫助我更有效地規避風險，把握機遇，最終加速罕見病藥物的上市進程，為更多生命帶來希望。

评分☆☆☆☆☆

一直以來，我對跨國藥物監管的比較研究都非常感興趣，尤其關注美國在罕見病藥物監管方麵的創新舉措。《美國罕見病藥物法律法規》這本書的齣現，填補瞭我在這方麵的一個重要空白。這本書的價值不僅在於其內容的完整性，更在於其深度和廣度。通過對美國相關法律法規的編譯和梳理，它清晰地勾勒齣瞭美國如何構建一個相對完善的罕見病藥物監管體係。我特彆欣賞書中對“以患者為中心”的理念在法規中的體現，例如對患者組織參與審評過程的描述，以及對藥物可及性問題的關注。這本書讓我認識到，美國在推動罕見病藥物研發的同時，也在努力平衡創新、可及性與成本之間的關係。書中對價格監管、醫保覆蓋等方麵的探討，雖然不直接是法律條文，但卻是法律法規落地過程中不可分割的一部分，這為我提供瞭一個更全麵的視角來理解美國罕見病藥物市場的運作。這本書無疑是一份寶貴的參考資料，為我的學術研究提供瞭堅實的基礎。

评分☆☆☆☆☆

我是一名罕見病患者的傢屬，這些年來，我親身經曆瞭尋找和獲取特效藥物的艱難曆程。當我在朋友的推薦下看到這本書時，我的心情非常復雜，既有期待，也帶著一絲現實的無奈。這本書的標題——《美國罕見病藥物法律法規》——本身就承載著我們這樣群體的一綫希望。雖然我不是法律專傢，也不是醫藥行業的從業者，但我希望通過閱讀這本書，能夠更清晰地瞭解，那些可能拯救我傢人生命的藥物，在美國是如何被“製造”齣來的，有哪些法律上的保障，又會遇到哪些障礙。書中對“孤兒藥”的定義，以及針對這些藥物的特殊審批程序，讓我對研發的動力有瞭初步的瞭解。雖然很多法律術語對我來說有些晦澀，但我能感受到編譯者的努力，試圖將復雜的規定變得易於理解。我最關心的是，這些法規是否能夠真正縮短患者等待的時間，是否能讓更多罕見病藥物有機會進入市場，從而讓更多像我一樣身處絕境的傢庭，看到一綫生機。這本書，對我來說，是瞭解世界如何努力為罕見病患者提供希望的一扇窗口。

评分☆☆☆☆☆

书籍纸张很好的，印刷也很好，很棒，适合再度购买

评分☆☆☆☆☆

不错的书，京东买书，方便快捷

评分☆☆☆☆☆

单位图书馆推荐书籍，很好～纸张印刷都很好的。

评分☆☆☆☆☆

书印刷精美，正版图书质量杠杠的！?(∩?o?∩)?

评分☆☆☆☆☆

（国外食品药品法律法规编译丛书）

评分☆☆☆☆☆

。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。。

评分☆☆☆☆☆

送货快，学习深造好材料！！！

评分☆☆☆☆☆

最新法规资料，买来学习。

评分☆☆☆☆☆

好书不错很好很好很好